黄芪具有益气补中、升阳固表、托毒生肌、利水消肿的功效，主要用于体虚劳倦、中气下陷、表虚自汗、脾虚水肿、疮疡内陷或脓成不溃等，而酒黄芪、蜜黄芪、盐黄芪的功效存在差异。酒黄芪善散寒，蜜黄芪善益气升阳，盐黄芪善利水退肿。
研究发现，黄芪中的主要成分为黄酮类、多糖类、皂苷类、氨基酸及微量元素，其中蜜炙黄芪中皂苷类成分变化最明显，酒制黄芪则黄酮类及多糖类成分变化明显。同时也发现酒制黄芪对于黄酮类成分及多糖类成分的影响最大，黄酮类及多糖成分明显增加。
黄酮类化合物是黄芪中最主要的有效成分，主要有黄酮、异黄酮、异黄烷、紫檀烷、二氢异黄酮、紫檀烯等，具有调节免疫力、保肝、抗炎、抗氧化及抗心肌缺血的作用。
黄芪甲苷的含量是衡量黄芪质量的衡量标准，黄芪皂苷大部分是以环黄芪皂醇为苷元的皂苷、黄芪甲苷为其主要成分，现代药理研究发现，黄芪甲苷的主要作用是扩张血管、改善心肺功能、保护肝脏、控制血压、抗肿瘤及降低药物毒性等，同时可明显地改善肾脏功能。
黄芪多糖主要包括葡萄糖及杂多糖，其葡萄糖分为水溶性及水不溶性两类，而其杂多糖主要为水溶性杂多糖，由葡萄糖、阿拉伯糖、鼠李糖及半乳糖组成，其中糖醛酸含量较少，主要由葡萄糖醛酸及半乳糖醛酸组成：黄芪多糖是一种免疫促进剂及调节剂，可有效提高机体免疫力，同时具有抗衰老、抗辐射、抗应激的作用。
黄芪的有效成分变化直接决定了黄芪的功效，而炮制可显著改变黄芪中的化学物质而影响黄芪的药效，但由于黄芪中的化学成分复杂，目前的研究现状并不能完全了解其作用机制，因而对于黄芪中有效成分的提取及炮制后的变化情况需进行进一步的研究。
不同炮制品中糖类成分含量存在差异，其中水溶性糖在不同炮制方式中的含量由高到低依次为：生黄芪>;米黄芪>;酒黄芪>;盐黄芪>;炒黄芪：还原性糖：生黄芪>;米黄芪>;酒黄芪>;盐黄芪>;炒黄芪；多糖：酒黄芪>;盐黄芪>;炒黄芪>;米黄芪>;生黄芪，以酒炙黄芪最高。
